Myopathie de Duchenne : un nouveau traitement prometteur

C'est une première mondiale dans la lutte contre la myopathie de Duchenne. Une équipe de chercheurs français a révélé avoir redonné de la force musculaire à des chiens atteints par cette maladie d'origine génétique. Une annonce qui redonne espoir aux 2.500 malades en France.

C'est un premier pas vers le traitement de la myopathie de Duchenne chez l'homme, la plus fréquente et la plus connue des maladies dégénératives du muscle. Selon une information révélée, dimanche 9, par France Info, une équipe de chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies (AGT) de Nantes est parvenue à renforcer les muscles de 18 chiens atteints de cette dégénérescence musculaire, grâce à un gène médicament.

Pour parvenir à cette avancée, les chercheurs ont utilisé la technique dite du "saut d'exon". Cette méthode consiste à éliminer la portion déficiente du gène pour permettre aux cellules musculaires de fabriquer une protéine appelée "quasi-dystrophine".

La myopathie de Duchenne est la maladie neuromusculaire d'origine génétique la plus fréquente chez l'enfant. Elle affecte environ 2.500 personnes en France, 18.600 en Europe, et se caractérise par l'absence d'une protéine indispensable au fonctionnement des muscles, la dystrophine, qui en est l'origine. 

Pour pallier ce manque, les chercheurs ont donc "injecté dans les pattes antérieures de 18 chiens un gène médicament qui permet ce saut d'exon", explique France Info. Non seulement leur corps n'a pas rejeté cette dystrophine de synthèse, mais surtout, "80% des fibres musculaires de ces chiens se sont mises à exprimer la nouvelle dystrophine". Un très bon résultat quand on sait que 40% suffisent pour améliorer la force musculaire.

Autre bonne nouvelle: avec une seule injection, la protéine a continué à être fabriquée pendant les trois mois et demi de l'étude.

Pour Caroline Le Guinier, chercheuse au laboratoire AGT et responsable de ce projet, il s'agirait d'une "première mondiale dans le traitement de cette maladie". Prochaine étape: tester cette technique sur l'être humain. "Les perspectives très prochaines sont de démarrer un essai clinique sur un petit nombre de patients atteints de cette maladie. Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là" .

Ces premiers essais sur l'homme sont prévus d'ici un an. Selon l'AGT, l'utilisation de ces cellules souches appelées MuStem à d'autres pathologies musculaires est également envisagée.