Leucémie : un bébé guéri grâce à des cellules génétiquement modifiées

La guérison relève presque du "miracle" selon son médecin. La petite Layla Richards, âgée d'un an, est devenue jeudi 5 le premier bébé à se remettre d'une leucémie (cancer du sang) grâce à l'injection de cellules d'un donneur préalablement modifiées génétiquement.

Une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), la plus courante chez l'enfant, lui avait été diagnostiquée alors qu'elle n'avait que 14 semaines. La chimiothérapie et la greffe de moelle osseuse avait permis de repousser le cancer dans un premier temps mais celui-ci était réapparu. L'équipe médicale du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres où était traitée Layla Richards en était venue à proposer des soins palliatifs aux parents.

Mais une technique expérimentale alternative, qui vient de recevoir l'aval des autorités pour un essai clinique, a finalement été appliquée. Elle consiste à modifier génétiquement les lymphocytes-T d'un donneur, des cellules qui jouent un rôle important dans le système immunitaire. Elles sont cependant inefficaces contre les cancers. Les tumeurs -dans le cas de la LAL, des cellules jeunes qui se développent mal et envahissent la moelle épinière- ne sont en effet pas reconnues par les défenses du corps humain car elles ne sont pas des corps étrangers. Mais des études ont démontré que les lymphocytes-T peuvent être génétiquement modifiés et ainsi "dressés" à attaquer les cellules cancéreuses.

Jusqu'ici, ce traitement consistait à prélever, modifier et réinjecter les propres cellules du malade. Mais étant donné l'âge de la petite Layla et ses traitements précédents, cela n'était pas possible. Pour la première fois donc, ce sont donc les lymphocytes-T d'un donneur qui ont été génétiquement modifiés pour les rendre agressifs uniquement contre les cellules cancéreuses mais aussi indétectables pour les défenses de Layla.

Après injection d'un millilitre de ces cellules, baptisées UCART19, l'enfant a été isolée quelques mois pour prévenir les infections. Au bout de quelques semaines, les médecins annonçaient que le traitement avait fonctionné.

Le succès de ce traitement n'était absolument pas garanti, d'où la satisfaction et l'étonnement des médecins. Ils soulignent d'ailleurs la vaillance de la petite fille et préviennent que rien ne permet d'affirmer que ce traitement pourrait être efficace sur tous les enfants. Mais ce pourrait être un premier pas dans le traitement de ces maladies.