L'essai thérapeutique, un parcours obligatoire pour tout nouveau médicament

Un essai clinique a viré au drame avec un volontaire en état de mort cérébrale et cinq autres hospitalisés, a annoncé ce vendredi le ministère de la Santé. Un accident extrêmement rare tant ces procédures sont encadrées et surveillées.

Les essais thérapeutiques (ou cliniques), comme celui qui a tourné au drame à Rennes sur des volontaires, dont un est en état de mort cérébrale et cinq autres hospitalisés, sont un passage obligatoire avant toute commercialisation d'un nouveau médicament.

Selon l'agence française du médicament ANSM qui supervise les essais, il faut entre dix et quinze ans de recherche entre le développement par un laboratoire d’une molécule et la commercialisation du médicament.

Après des études expérimentales sur des animaux ou en laboratoires, la société pharmaceutique demande l'autorisation des autorités sanitaires pour se lancer dans un essai clinique sur l'homme (ou étude clinique) destiné à évaluer l'efficacité et la tolérance d'un traitement.

L'essai se déroule normalement en trois phases :

- La phase 1 permet d'évaluer la tolérance et l'absence d'effets indésirables dans un petit groupe de volontaires sains (en général moins de 100). Il s'agit généralement d'adultes jeunes qui font l'objet d'un examen médical préalable afin de vérifier qu'il n'existe aucune contre-indication à une éventuelle participation. Ils peuvent recevoir des "indemnités compensatrices" mais qui ne doivent pas devenir une source de revenus (le montant annuel de l'indemnité est plafonné par arrêté ministériel à 4.500 euros sur 12 mois consécutifs).

- La phase 2 permet d'estimer l'efficacité de la molécule et de déterminer sa dose optimale. Elle porte généralement sur quelques centaines de personnes, en général des malades.

- La phase 3 compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence et porte sur plusieurs milliers de malades. L'objectif est de montrer l'efficacité et d'évaluer le rapport efficacité/tolérance.

 

Tout patient susceptible de s’engager dans un protocole d’essai clinique doit signer un document dit de "consentement éclairé" qui garantit qu’il a reçu de la part du médecin investigateur (ou d'un médecin qui le remplace) toutes les informations nécessaires. Certains des essais sont faits à l'hôpital, d'autres dans des centres privés agréés. Les initiateurs des essais doivent souscrire des assurances spécifiques.

A l'issue de ces essais cliniques qui peuvent souvent durer entre cinq et dix ans, le laboratoire adresse une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'autorité sanitaire compétente. En Europe, il s'agit le plus souvent de l'Agence européenne des médicaments (EMA), alors que pour les États-Unis, le laboratoire doit s'adresser à la Food and Drug Administration (FDA). Pour obtenir cette autorisation, le nouveau traitement doit en principe présenter un rapport bénéfice/risque au moins équivalent à celui des produits déjà commercialisés.

Si aucun traitement n'est disponible, la procédure d'autorisation peut être accélérée pour des "raisons compassionnelles": c'est notamment le cas des "autorisations temporaires d'utilisation" (ATU) accordées en France pour permettre à certains malades en phase terminale d'utiliser des médicaments qui n'ont pas encore été mis sur le marché. Après sa commercialisation, le médicament reste sous surveillance, avec une évaluation permanente des effets indésirables connus ou nouvellement identifiés. En cas de risque pour la santé, il peut être retiré du marché.