Mucoviscidose : vers un traitement efficace ?

Une équipe de chercheurs britanniques vient de publier les résultats d'un essai clinique de traitement de la mucoviscidose porteur d'espoir pour les patients de cette maladie mortelle incurable. Leur technique est tout à fait novatrice et consiste à faire inhaler de l'ADN aux patients.

Les résultats sont prometteurs. Une équipe de chercheurs britanniques vient de publier dans la revue spécialisée The Lancet Respiratory Medicine les conclusions porteuses d'espoir d'un essai clinique portant sur une thérapie génique de la mucoviscidose.  Leur technique consiste notamment à faire inhaler aux patients des molécules d'ADN.

La mucoviscidose, maladie mortelle touchant 90.000 personnes de par le monde, est une affection respiratoire causée par le gène CFTR. Elle se caractérise par des sécrétions visqueuses au niveau de plusieurs organes, principalement les poumons et le pancréas, et entraîne notamment une obstruction des bronches ainsi que des infections répétées. Cette maladie génétique grave, mais rare (200 enfants naissent chaque année avec la mucoviscidose), affecte fortement l'espérance de vie des patients, qui est d'environ 40 ans seulement.

Les chercheurs tentent ainsi depuis de nombreuses années de trouver un remède à cette maladie dont la cause est identifiée, mais jusqu'ici avec des résultats décevants. La nouvelle technique mise au point par l'équipe britannique est tout à fait novatrice et consiste à faire inhaler aux malades des molécules d'ADN corrigé afin d'amener le gène correcteur jusqu'aux cellules pulmonaires sans qu'il ne soit altéré.

Testé sur 136 patients, dont la moitié traité avec un placebo, la méthode a permis d'améliorer de 3,7% en moyenne les fonctions respiratoires des malades ayant inhalé l'ADN modifié. Un chiffre "modeste", de l'aveu même des chercheurs responsables, mais qui n'en est pas moins "significatif". En effet, cette maladie étant dégénérative, sa "stabilisation est en elle-même un objectif valable", soulignent les scientifiques.