Drépanocytose : un jeune Français guéri grâce à une thérapie génique (VIDEO)
©Benjamin Gavaudo/AFPC'était un traitement novateur, administré pour la première fois, et il a fonctionné. Un jeune Français atteint de drépanocytose -une maladie génétique du sang, la plus fréquente au monde- a été déclaré mercredi 1er officiellement guéri par ses médecins, deux ans et demi après avoir reçu un traitement de thérapie génique.
Il n'avait que 13 ans en octobre 2014 lorsqu'il a bénéficié de la greffe de gênes correcteurs à l'hôpital Necker-Enfants malade et à l'Institut Imagine à Paris. Les médecins ont prélevé des cellules souches sanguines de sa moelle osseuse pour les corriger en laboratoire avant de lui réinjecter par l'intermédiaire d'un gêne médicament, porté par un vecteur viral capable d'en décupler les effets.
Le jeune garçon avait pu rentrer chez lui après un mois d'hospitalisation suite à la greffe. Deux ans et demi ont passé, et aujourd'hui "il va bien, il n'a plus besoin de transfusion mensuelle, de médicaments anti-douleurs, ni d'hospitalisation" a expliqué au Parisien la professeure Marina Cavazzana. Il a désormais repris une vie normale.
Ce traitement est signe d'espoir pour les malades de la drépanocytose, qui touche plus de 200 bébés par an en France, parce que leurs deux parents disposent du gène S, le gène défectueux qui déclenche cette maladie génétique. Les populations d'origine africaine, antillaise et indienne sont particulièrement touchées.
Les malades ne pouvaient, avant l'existence de cette thérapie génique, qu'être soignés que par une greffe de moelle osseuse d'un membre sain de leur fratrie.
La drépanocytose se manifeste selon différents symptômes. La personne atteinte peut développer des douleurs aux niveaux d'articulations ainsi qu'un retard de croissance. Mais, du fait du manque d'oxygène dans le sang, la maladie peut toucher les organes vitaux.
(Voir la vidéo ci-dessous pour mieux comprendre ce qu'est la drépanocytose)
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